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這家細胞**巨頭究竟在布局什么?
日期：2024-11-23 06:58
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摘要：
曾經(jīng)有望成為本年度醫(yī)療投資*熱門的細胞****，因為魏澤西的離世被打上了一層冰霜，但不可否認的是，在美國這依舊是一個正在被投入巨額資金和政府精力的“重要科研方向”,在此前,醫(yī)療焦點曾經(jīng)給大家介紹過細胞****在美國的應用和發(fā)展情況，希望通過理性的科普，厘清一些行業(yè)的誤區(qū)。
幸運的是，在近期，葡萄姐有幸專訪到了全球腫瘤細胞**療法的領軍企業(yè)Juno Therapeutics的CEO :Hans Bishop以及CFO:Steven D，他們很詳盡的介紹了這一**方法在美國監(jiān)管、投資、應用、科技發(fā)展的*新情況，這家企業(yè)牛逼到什么程度？美...
曾經(jīng)有望成為本年度醫(yī)療投資*熱門的細胞****，因為魏澤西的離世被打上了一層冰霜，但不可否認的是，在美國這依舊是一個正在被投入巨額資金和政府精力的“重要科研方向”,在此前,醫(yī)療焦點曾經(jīng)給大家介紹過細胞****在美國的應用和發(fā)展情況，希望通過理性的科普，厘清一些行業(yè)的誤區(qū)。
幸運的是，在近期，葡萄姐有幸專訪到了全球腫瘤細胞**療法的領軍企業(yè)Juno Therapeutics的CEO :Hans Bishop以及CFO:Steven D，他們很詳盡的介紹了這一**方法在美國監(jiān)管、投資、應用、科技發(fā)展的*新情況，這家企業(yè)牛逼到什么程度？美國的FDA在指定相關政策時也需要詢問他們的意見哦，好啦，話不多說，趕緊來看干貨！
右為CEO：Hans Bishop 左為CFO：Steven D
Hans：細胞****其實并不是特別新的概念，他已經(jīng)有了100多年的歷史，但是直到*近幾年，人類才開始系統(tǒng)的去研究**方法。在全球，相關的企業(yè)**方法走的是兩條路：比如百時美施貴寶以及默沙東，走的是****的途徑，而JUNO走的是細胞**的途徑，具體來說，就是講病人**細胞中的T細胞分離出來，純化后再打入病人體內(nèi)，形成針對腫瘤的**。
葡萄姐：在美國，這一技術(shù)的監(jiān)管走的是怎樣的流程呢？
Hans：作為目前世界上*大的細胞**公司，我們需要實時告訴FDA我們做了什么，在FDA的指導下再進行改進，在美國，我們進行的是互動式監(jiān)管，這是一種新的監(jiān)管方式。
目前FDA還是按照生物制藥的管理方式在進行，除此之外，由于細胞****的方法中涉及DNA嵌入的工藝，所以還會涉及基因**管理的部門。
以我們的經(jīng)驗來說，一開始我們需要按照生物藥的方式來申報，你所有的材料需要符合GMP的標準，昨晚動物實驗，拿到了新藥的RNA，再經(jīng)過臨床一期、二期的實驗，在小規(guī)模的二期試驗后看效果，如果效果特別好，那么不需要進行大規(guī)模的三期實驗，你就有可能拿到FDA的批文了。
目前美國所有的細胞****都還在做臨床，并不能進行收費，目前JUNO是在臨床二期的階段。
事實上，F(xiàn)DA并不會規(guī)定你的實驗要做多少病人，一般四五十個病人案例就可以去申請，主要看你的臨床研究是如何設計的。如果你的**效果只是改進了10%甚至5%，做很多的樣本也沒有用。但是如果你的臨床效果從100%的死亡改進到了50%的存活率，那么就很容易被FDA認可。
按照FDA的要求，我們在臨床做完以后還需要對樣本再跟蹤15年，這是出于對技術(shù)**性的考慮。
葡萄姐：您認為這一技術(shù)*難攻克的是什么地方？
Hans：對于這一技術(shù)來說，療效與副作用總是密切相關的，如何把療效放到*大，副作用減到*小是一直以來的難點，也是我們經(jīng)過很久的摸索才找到的平衡點。
其實，細胞**每次打多少細胞進去都是需要一步步控制的，不是說你先做了再說，而是需要在做之前就要能進行事后評估，這樣的實驗才允許進行。只有經(jīng)過嚴格設計的臨床研究，才能真正的體現(xiàn)對病患的價值，否則患者究竟是被你的技術(shù)治好的還是別的原因就很難講。
你可以看以下的這兩張圖，**張圖可以看到他的骨頭里都是腫瘤細胞，但是經(jīng)過37的**后，腫瘤細胞基本都干凈了。
ALL Patient Before CD19 CAR T Cells Day 37 After CD19 CAR T Cells
目前我們一共有三個適應癥在做，我想用“戲劇性”來形容目前患者獲得的療效。以前，病人需要很長的事件和**在腫瘤細胞的**上，我希望我們的臨床能證明，不需要化療，癌癥也可以被治好，要知道在美國住院與不住院，花費差別很大，我們的目標是以后病人在門診打完針就可以回去了，那么對于病人來說，在花費和**效果上，結(jié)果就都是“**性”的。
目前我們正在研究細胞**在糖尿病上的**，對于一些**系統(tǒng)失調(diào)引起的**也都在研究，希望這個技術(shù)科對腫瘤以外的病種也可以有幫助。
葡萄姐：目前我們在公司的投入上是如何進行成本分配的？
Steven: 我們剛剛建造了一個生產(chǎn)基地，用以供應全美國的細胞**，我們建造這個基地的目的是，只有集中在一個地方制備后，才能保證我們供應的產(chǎn)品是標準化的。
葡萄姐：這個生產(chǎn)基地投入得*多的是什么地方？
Steven:制備工藝的每個步驟都需要進行監(jiān)控，這是*大的挑戰(zhàn)。這個位于西雅圖郊區(qū)的廠房盡管外面看上去舊舊的，但是僅僅內(nèi)部裝備我們就花了2200萬美金，現(xiàn)在看來在人員技術(shù)和設備投資上我們基本上是一半一半，但是今后，我想我們應該會在設備和儀器上花很多的錢：我們期待更多的自動化操作，因為人的操作總是有差別的，只有儀器才能保證高質(zhì)量。
我們可以看到，硬件設備的投資總是有限的，目前*大的投入還是在每一步的質(zhì)量控制上，這是當時*大的一筆投資。
葡萄姐：目前在美國有關細胞**投資的環(huán)境是怎么樣的，之前國內(nèi)在魏則西事件前大家都在投，出了一個事情大家都不投了，在美國大家是怎么看待細胞**投資這件事情的，包括Juno有沒有上下投資一些公司來補充發(fā)展？
Steve Harr：我覺得現(xiàn)在腫瘤的投資環(huán)境非常好。我想強調(diào)的是投資者是看重CAR-T**，現(xiàn)在已經(jīng)看到效果了，但是CAR-T有兩個期望：
**，CAR-T到底是**中晚期的病人去**的應用，還是CAR-T**在白血病病人的早期就介入**，這兩個市場是完全不一樣的市場。所以美國的投資者對這個有一個很大的期望，所以我們看好這個領域。
**，在血液瘤**的基礎上，對實體瘤是不是有效，我們對實體瘤也是一個沖擊，所以為什么像Juno這樣的公司非常受到追捧呢？是因為投資者覺得這兩個方面有非常好的研究。像美國細胞**公司在Juno出來之前，3年前總的投資量是不大的，只有*近兩三年一下子上去了，因為有突破性的技術(shù)，而且有一個市場，所以美國投資者對像Juno這樣的公司非常追捧。
我們在投資方面非常積極，因為這個東西很簡單，我們是**名，要保持**名的位置，后面有一大群狼在追你，你一定要保持焦慮的心態(tài)。在過去12個月里面我們買了三家公司，這三家公司的重點，**個是對細胞的選擇，要選擇不同的細胞，我們買了一家德國的小公司，這個公司是專門選擇細胞的，不但選擇細胞，希望這個公司今后三四年發(fā)展全自動地去選擇細胞。
**，我們買的兩家公司的重點是怎么樣讓他們能夠更好地尋找新的靶點，用T細胞去攻擊這個靶點。靶點表面抗原有腫瘤的，還有正常細胞有的。我們買了兩家小的生物技術(shù)公司，這個公司是專門去尋找新的靶點，而且是正常細胞組織上沒有的靶點如何尋找。我們在投資方面也把技術(shù)轉(zhuǎn)讓，從我們的合作伙伴、大公司也有，還有就是學校也有，技術(shù)轉(zhuǎn)讓我們也花了很多錢在上面。
我們也投了公司，放了一點錢在他們認為一些技術(shù)上他們有幫助的公司上。總的來講對世界上**名或者是**的公司大家一定是每天焦慮不安，不斷找新的技術(shù)，投資，拿新的技術(shù)，這樣才能保持**的地位。
葡萄姐：與藥明康德的合作對Juno來說的目的是為了開拓中國市場，還是未來會借助于藥明康德的巨大的生產(chǎn)能力打開全球市場？
Hans Bishop：我們在做公司的時候，有一個很好的愿景，怎么樣做這個公司，Juno要把我們的技術(shù)帶到中國來，或者是要滿足中國的一些對這方面技術(shù)的需要，我認為通過一個新的公司，以及像藥明康德這樣一個非常好的伙伴，對藥明康德也好，Juno也好，Juno從技術(shù)上支持這個新的公司，藥明康德從對本地的熟悉的程度各方面支持這個公司，通過這兩個我們要打造的一個公司是嶄新的中國的公司，技術(shù)是先進的技術(shù)，但是專門滿足中國的病人的需求，開發(fā)出產(chǎn)品滿足中國市場。
